医学参考报浅析干细胞治疗的基本机理

细胞治疗是继小分子化学药、大分子蛋白药后的第三次药物革命，已在一些疑难杂症的治疗和缓解上崭露头角并担当起越来越重要的作用。干细胞作为细胞治疗的重要组成部分，在器官修复和组织再生中发挥重要作用，具有广阔应用前景。

01.

干细胞治疗疾病基本机理

干细胞疗法是指利用干细胞或干细胞衍生的细胞，以特殊技术移植到体内，替代或修复受损的细胞、组织或器官。由于干细胞种类不一样，治疗机理自然也不同，具体内涵主要包括以下几个方面。

干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体。干细胞可进行自我复制，同时在一定条件下也可分化成各种不同的组织细胞，形成人体各种组织和器官。

（1）体内分化，体内治疗

干细胞可在体外分离后，直接移植入体内修复损伤部位。

最具代表性的是造血干细胞治疗。造血干细胞是我们了解最多的成体干细胞，也是真正意义上的干细胞，可复制，可分化。临床上主要用于放/化疗之后补充造血干细胞，进而重塑整个造血系统和免疫系统。

（2）体外分化，替代治疗

干细胞可在体外特定条件下被大量扩增并诱导分化成功能细胞，再移植入体内修复损伤部位，治疗特定疾病。

最具代表性的是多能干细胞治疗。多能干细胞已经进入临床试验，开始尝试各种治疗。年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准胚胎干细胞临床试验，治疗脊髓损伤。年，美国FDA又批准胚胎干细胞临床试验，治疗黄斑变性。年，美国FDA批准胚胎干细胞临床试验，治疗1型糖尿病。在中国，也启动了诸多基于胚胎干细胞临床试验，诸如帕金森、黄斑变性、半月板损伤，以及生殖系统方面的疾病。在日本开展了诸多基于诱导多能干细胞的临床试验，如视网膜黄斑变性、帕金森、心脏衰竭、脊髓损伤等疾病。

“体外分化，替代治疗”，这一治疗原理除了用于细胞治疗，还应用在很多干细胞延伸出来的技术，如3D细胞打印技术、类器官技术等。

（3）分泌效应，药用信号

大部分干细胞进入体内并不会分化成损伤部位的细胞，而是通过分泌活性因子（包括细胞因子、外囊泡等信号分子），促进组织修复及再生。

最具代表性的是间充质干细胞治疗。通常，间充质干细胞移植后会很快消失，主要通过旁分泌发挥功能。间充质干细胞的疗效是基于其免疫调控功能和血管再生功能来发挥，这些功能主要通过分泌活性因子实现。截至年8月12日，全球间充质干细胞临床试验已超过项，用于治疗各种退行性和炎性疾病，如溃疡性结肠炎、关节炎、GVHD、系统性红斑狼疮、糖尿病足等。

间充质干细胞通过静脉输注后，一开始绝大部分都会滞留在肺部，之后部分细胞迁移至其他组织器官及损伤部位，随着时间的推移移植的细胞逐渐消失。少数存活下来的间充质干细胞，通过旁分泌效应，分泌活性因子，激活损伤组织的内源性干细胞，促进其增殖，分化成新组织，从而达到损伤修复的目的。

02.

总结与展望

干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，取得了令人兴奋的成果。每一项成功的干细胞临床试验，背后都有扎实的基础研究做铺垫，其中涉及生物学特性、适应证选择、给药方式选择、细胞选择和给药剂量选择，这些都是成功的关键因素。

虽然任何事物的发展都将遇到挑战和阻碍，相信不久的将来干细胞治疗将克服重重险阻，成为可靠的治疗方式。

文章来源《医学参考报》干细胞与再生医学专刊

撰文：步步先生

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