全球首例CART治疗一次治愈肿瘤和红斑

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本文案例摘自深圳新闻网20多年前，正值青春年华的王芳芳患了系统性红斑狼疮，从那时起，她每天都要靠服用激素等药物来控制病情。尽管多次尝试停药，但每次停药都会使病情加重，长期的药物副作用导致其出现多种并发症，如体型发胖、脱发、骨质疏松，也令爱美的王芳芳苦恼不已。她一直期盼着有一天能不用再吃药。然而，更槽糕的事情发生在年6月，从那时起，她的右腿开始疼痛，且病情进展迅速，很快她就无法自己行走，需要坐轮椅。医院经病理诊断为弥漫大B细胞淋巴瘤，肿瘤位于右膝关节处，直径有十几厘米，并侵犯到了股骨、左侧腹股沟淋巴结以及骨髓。这种淋巴瘤在红斑狼疮患者群体里并不少见，这两种疾病之间存在一定关联。如果不治疗就只能一直坐轮椅，这令刚刚40岁出头的王芳芳无法接受，病理确诊术后，医生建议她进一步接受化疗，巩固治疗效果，但此时王芳芳却拒绝了。原来，在之前治疗红斑狼疮的时候，她曾尝试过化疗，化疗药物的副作用令她不愿意再次尝试。就在此时，王芳芳一位在深圳工作的亲戚医院看诊。年8月中旬，听从亲人的建议，她医院就诊。据王芳芳的主治医生、医院血液内科张文丽医生介绍，患者入院后全身一般情况较差，疾病较广泛，已侵犯骨髓。血液内科团队按照诊疗规范给予了王芳芳减低剂量的化疗，但她因为合并有活动性系统性红斑狼疮，在治疗过程中出现了持续的粒细胞缺乏、持续发热和全身骨痛等多种并发症。因为不能耐受化疗，王芳芳要求放弃治疗，考虑到患者同时患有侵袭性淋巴瘤又有活动性的系统性红斑狼疮，标准的治疗可能很难控制疾病长期缓解，最后医院严格规范的伦理审查和医学评估后，王芳芳入组参加CAR－T细胞免疫疗法的临床试验。但王芳芳的疾病十分特殊，因为患者体内除了侵袭性淋巴瘤外还有高滴度的红斑狼疮自身抗体，二者之间相互关联，仅控制肿瘤可能并不能达到长期控制疾病的目的。经过专家团队充分讨论，最终为王芳芳设计了复合双靶点CAR－T（CD19／BCMA）细胞免疫疗法。

CAR－T细胞免疫疗法是：先采集病人的外周血，并从中提取病人自身的T细胞；然后将病人的T细胞改装成CAR－T细胞，让其具备精准识别肿瘤（癌）细胞的能力，并进行体外培养扩增；把扩增好的CAR－T细胞回输到病人体内，对肿瘤（癌）细胞进行精准杀伤，回输后严密监护病人身体可能出现的剧烈反应。

而复合CAR－T意味着：在同一个T细胞上同时安装针对CD19和BCMA的抗原受体，以期在治疗淋巴瘤的同时可以一并治疗红斑狼疮，以减少疾病复发的机会。

如果此次治疗成功，王芳芳将成为全球首个通过CAR－T细胞治愈红斑狼疮的案例。年9月中旬，连续2天，这些经过“改造升级”的复合CAR－T（CD19／BCMA）被回输进王芳芳的体内。令医护团队感到惊喜的是，王芳芳的CAR－T治疗非常顺利，在回输后，病人没有出现严重的并发症，就连较为常见的高烧都没有。整个治疗过程，王芳芳仅出现了持续不到一周的轻微低烧，此外再无其他不适症状，治疗过程中，她的精神状态也一直很好。且复合CAR－T细胞成功在她体内扩增并持续4月。回输后一个月（年10月）复查，王芳芳体内的弥漫大B细胞淋巴瘤完全消失，她已经不用坐轮椅，可以借助拐杖自己慢慢走路。回输后2个月（年11月），王芳芳已经完全脱离了拐杖，可以自主行走了，这令她非常高兴，而更令她惊喜的还在后头。回输后9个月（年6月）复查时王芳芳体内的B细胞恢复到正常水平，同时所有与红斑狼疮相关的自身抗体全部转阴，这意味着王芳芳的免疫功能已经重建，完全康复。她再也不需要每天吃药了，也重新长出了黑色的秀发，体型、体力和精神状态良好，对于未来的生活充满期待。截至目前，经过国内外公开的文献查询，这是全球首例使用复合双靶点CAR－T（